Am 20. Oktober verlieh der Nationale Forschungsfonds Luxemburgs (FNR) die FNR-Preise 2022, mit denen außergewöhnliche Beiträge zur Wissenschaft und Wissenschaftskommunikation in Luxemburg ausgezeichnet werden. Während der Zeremonie erhielten Prof. Rejko Krüger, Leiter der Gruppe Translationale Neurowissenschaften am Luxembourg Centre for Systems Biomedicine (LCSB) und Direktor der Transversalen Translationalen Medizin am Luxembourg Institute of Health (LIH), und Dr. Ibrahim Boussaad, Wissensachaftler am LCSB, den FNR-Preis 2022 für herausragende wissenschaftliche Leistungen.
Die Auszeichnung wurde den beiden Wissenschaftlern und ihrem Team für den ersten Konzeptnachweis für die Präzisionsmedizin bei der Parkinson-Krankheit zuerkannt. Dieses langfristige translationale Forschungsprojekt führte zur Veröffentlichung wissenschaftlicher Artikel in renommierten Fachzeitschriften, zur Erteilung von Patenten auf nationaler und europäischer Ebene und zum Aufbau einer interinstitutionellen Infrastruktur (LCSB, LIH) für die frühe Arzneimittelforschung, die nun allen Forschern und Industriepartnern in Luxemburg und darüber hinaus zur Verfügung steht.
Ein multidisziplinärer Ansatz
Das Team unter der Leitung von Prof. Rejko Krüger verfolgt einen multidisziplinären Ansatz, um Entdeckungen aus der Grundlagenforschung und der klinischen Forschung in innovative Technologien und Therapien zu überführen, die die Ergebnisse für Menschen mit der Parkinson-Krankheit verbessern. Dieser Zyklus des Wissenstransfers vom Labor zum Krankenbett hat den Weg für die Entwicklung der Präzisionsmedizin im Bereich der Neurodegeneration geebnet, d. h. für eine gezieltere Behandlung verschiedener Untergruppen von Patienten. "Die Integration eines breiten Spektrums an Fachwissen aus verschiedenen Disziplinen in Luxemburg in den letzten Jahren war entscheidend für die Durchführung und den Erfolg dieses umfangreichen Projekts", unterstreicht Prof. Krüger.
Identifizierung eines Schlüsselmechanismus für die Parkinson-Krankheit
In siebenjähriger Forschungsarbeit hat die Gruppe Translationale Neurowissenschaften in Zusammenarbeit mit internationalen Partnern die Ursache für eine genetisch bedingte Form der Parkinson-Krankheit aufgeklärt und mögliche pharmakologische Behandlungsmöglichkeiten identifiziert. Die Forscher erzeugten zunächst Stammzellen aus einer Hautbiopsie, die von einem Patienten mit einer genetischen Form der Parkinson-Krankheit gespendet wurde, die durch eine bestimmte Mutation verursacht wird. Durch die Untersuchung von Neuronen, die aus diesen Stammzellen gewonnen wurden, entschlüsselten sie einen neuen Krankheitsmechanismus, der die Verarbeitung eines Proteins namens DJ-1 stört und Neurodegeneration verursacht. "Unsere Ergebnisse eröffneten ganz neue Möglichkeiten für eine ursächliche Behandlungsstrategie", erklärt Dr. Ibrahim Boussaad. "Wir waren sehr erfreut über unsere Entdeckung und freuen uns auf die nächsten Schritte: die Entwicklung von verbesserten Wirkstoffen zur Bekämpfung des Defekts."
Neue potenzielle Behandlung mit großer Wirkung
Mit einer einzigartigen Roboterplattform, die für automatisierte Zellkultur- und Wirkstoffscreenings konzipiert wurde, und einem von Kollegen am LCSB entwickelten Bioinformatik-Algorithmus konnte das Team eine Kombination aus zwei Wirkstoffen identifizieren, die den molekularen Defekt in der Zellkultur beheben können.
Eine anschließende groß angelegte Analyse genetischer Daten zeigte, dass Mutationen, die denselben Defekt verursachen, bei Menschen mit Parkinson-Krankheit weltweit häufiger vorkommen als bei gesunden Menschen. Diese Entdeckung könnte daher weitreichendere Auswirkungen haben als ursprünglich angenommen. In der Tat könnten in Zukunft viele weitere Patienten von dieser Behandlungsstrategie profitieren.
Die LCSB-Forscher haben nun ein In-vivo-Modell mit demselben Defekt entwickelt und werden es nutzen, um die beiden von ihnen entdeckten Wirkstoffe weiter zu untersuchen. Außerdem streben sie eine Lizenzvereinbarung mit Industriepartnern an, um diese gezielte Therapie weiterzuentwickeln.
Eine Auszeichnung für eine herausragende wissenschaftliche Leistung
Der FNR-Preis, der Prof. Krüger und Dr. Boussaad verliehen wurde, unterstreicht die außergewöhnliche wissenschaftliche Qualität und Originalität des gesamten Projekts. Zu den Ergebnissen gehören wissenschaftliche Artikel, die in den Jahren 2020 und 2021 in Science Translational Medicine und Scientific Reports veröffentlicht werden, sowie Patente, die in Luxemburg, Europa und den Vereinigten Staaten erteilt werden. "Es ist eine große Freude und Ehre für uns, eine so renommierte Auszeichnung zu erhalten", sagt Prof. Rejko Krüger. "Es ist eine großartige Möglichkeit, die sieben Jahre, die unser Team an diesem spannenden Thema gearbeitet hat, ins Rampenlicht zu rücken. Und ein großer Ansporn, die Präzisionsmedizin für die Parkinson-Krankheit weiterzuentwickeln."
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